Prvi učinkovit lijek za odgađanje primarne multiple skleroze

Tvrtka Genentech, pripadaju Roche Group, 27. rujna izvijestio je da je kliničko ispitivanje u fazi III eksperimentalnog lijeka ocrelizumab bilo je zadovoljavajuće.

Ovaj lijek uspijeva odgoditi napredovanje primarne progresivne multiple skleroze (MSD) za najmanje 12 tjedana, u početnim fazama. Ovaj podtip multiple skleroze (MS), koji pogađa oko 10 ili 15% populacije s ovom bolešću, vrlo je agresivna patologija. Do danas nije bilo lijeka ili liječenja, ali ovo multicentrično istraživanje (međunarodno) sa španjolskim sudjelovanjem pokazalo je učinkovitost ovog lijeka koji bi mogao postati prva i jedina terapijska opcija za pacijente s ovom bolešću..

Do sada nije bilo liječenja za EMM

Proučavanje ovog lijeka se naziva govorništvo i vodio ju je voditelj Kliničke službe neuronske imunologije bolnice Vall d'Hebron i direktor Centra za multiplu sklerozu Katalonije (Cemcat), Xavier Montalbán. Učinkovitost lijeka Ocrelizumab kod 732 bolesnika s progresivnom primarnom multiplom sklerozom ispitana je u ovoj studiji. glavni zaključak je da uspijeva, barem 12 tjedana, zaustaviti napredovanje invaliditeta koji uzrokuje bolest.

Montalbán je želio proslaviti otkriće i izjavio:

"To je doista povijesni trenutak, jer je prvi put da se lijek pokazao učinkovitim u kontroli ove vrste neuroloških bolesti." Prozor se otvara boljem razumijevanju i liječenju multiple skleroze. "

Ovaj lijek je monoklonsko antitijelo dizajnirano za selektivno napadanje CD20B + stanica za koje se smatra da imaju ključnu ulogu u uništavanju mijelina i živaca, što uzrokuje simptome multiple skleroze. Vezanjem na površinu tih proteina, Ocrelizumab pomaže u očuvanju najvažnijih funkcija imunološkog sustava.

Što je multipla skleroza?

multipla skleroza (MS) to je neuroinflamatorna bolest koja utječe na središnji živčani sustav (CNS), i mozak i kičmena moždina. Ne zna se točno što uzrokuje MS, ali ova patologija oštećuje mijelin, tvar koja tvori membranu koja okružuje živčana vlakna (aksone), te olakšava provođenje električnih impulsa između njih..

Mijelin se uništava na više područja, ponekad ostavlja ožiljke (skleroze). Ova ozlijeđena područja poznata su i kao demijelinacijske ploče. Kada se mijelinizirana tvar uništi, sposobnost živaca da provode električne impulse od i do mozga se prekida, a ta činjenica uzrokuje pojavu simptoma kao što su:

• Izmjene vida
• Slabost mišića
• Problemi s koordinacijom i ravnotežom
• Osjećaji poput ukočenosti, svrbeža ili peckanja
• Problemi s razmišljanjem i pamćenjem

Multipla skleroza žene više nego muškarce. Najčešće se javlja između 20 i 40 godina, iako su slučajevi zabilježeni i kod djece i starijih osoba. Općenito, bolest je blaga, ali u težim slučajevima neki ljudi gube sposobnost pisanja, govora ili hodanja.

U većini slučajeva ova bolest napreduje u epidemijama, ali u primarnoj progresivnoj multiploj sklerozi, invalidnost se kontinuirano i polako pogoršava tijekom mjeseci ili godina, pa se smatra ozbiljnim oblikom ove patologije..

Faze kliničkog razvoja lijeka

Da bi se lijek ponudio na prodaju, potrebno je slijediti proces kako bi se ocijenila njegova učinkovitost i sigurnost, čime bi se izbjeglo ugrožavanje života ljudi koji će ga konzumirati. Razvoj novog lijeka je dug i težak, jer samo dvije ili tri od 10.000 farmakoloških tvari dolaze na tržište.

Kada je lijek dovoljno evaluiran u in vitro modelima i u studijama na životinjama (pretklinička faza), započinje ljudsko istraživanje, koje se naziva klinička ispitivanja. Klasično razdoblje kliničkog razvoja farmaceutskog proizvoda podijeljeno je u 4 uzastopne faze, ali se može nadodati. To su faze koje su dio kliničkog ispitivanja:

• Faza I: Ova faza uključuje prve studije provedene na ljudima, čiji je glavni cilj mjerenje sigurnosti i podnošljivosti spoja. S obzirom na razinu uključenog rizika, broj volontera je mali i trajanje kratke faze.
• Faza IIRizik u ovoj fazi je umjeren, a njegov cilj je pružiti preliminarne informacije o učinkovitosti proizvoda i uspostaviti odnos doza-odgovor. Potrebno je stotine subjekata i ova se faza može produžiti na nekoliko mjeseci ili godina.
• Faza III: Ovo je faza u kojoj se ovaj lijek nalazi, te je potrebno procijeniti njegovu učinkovitost i sigurnost u uobičajenim uvjetima uporabe i s obzirom na terapeutske alternative dostupne za proučavane indikacije. Stoga se testira njegova uporaba u kombinaciji s drugim lijekovima nekoliko mjeseci ili godina, pri čemu se analizira stupanj pojavljivanja željenih i neželjenih učinaka. To su ispitivanja terapijske potvrde.
• Faza IV: Nakon marketinga lijeka provodi se ponovno u kliničkom kontekstu i daje više informacija o njegovim nuspojavama.

Nakon pozitivnih rezultata u trećoj fazi kliničkog ispitivanja Ocrelizumaba, Početkom sljedeće godine zatražit će se europska dozvola za komercijalizaciju ovog lijeka. To obično traje oko šest mjeseci. Od tada će svaka zemlja odlučiti hoće li dopustiti prodaju na svom području.